850 000 доларів проти сліпоти: генна терапія для багатих і тих, хто заборгував

Luxturna® - це перша генна терапія, затверджена в США при спадковому розладі, що впливає на функціонування сітківки, шару сенсорної тканини, що вистилає задню частину ока. Загальна вартість лікування повинна бути близькою до мільйона доларів!

Після схвалення з питань харчових продуктів та лікарських препаратів, Luxturna®, як очікується, запропонують у США за скромні 850 000 доларів. За даними виробника Spark Therapeutics, для лікування одного ока необхідна разова доза 425 000 доларів. Оскільки генетична мутація впливає на обидва ока і впливає на функціонування сітківки з однаковою швидкістю, більшість пацієнтів потребують лікування обох очей, знадобиться 850 000 доларів ... Цей препарат проти сліпоти відбувається щоб стати найдорожчим лікуванням у світі.

Трансплантація нового функціонального гена

Це насправді генна терапія: вона спрямована на відновлення гена, що стоїть за цим рідкісним типом сліпоти. Препарат призначений для пацієнтів з дистрофією сітківки через мутацію гена RPE65. Ця рідкісна генетична аномалія викликає серйозні порушення зору в ранньому дитинстві і з часом може призвести до сліпоти.
Luxturna® вводиться за допомогою ін’єкції, зробленої фахівцем безпосередньо в око, мікроголкою. Препарат спрямований на забезпечення третього гена RPE65, нормального для клітин сітківки. Ця третя версія гена не усуває або замінює два мутовані гени, які викликають захворювання. Однак нормальний ген, що доставляється за допомогою введення вектора в око, здатний функціонувати в деяких клітинах сітківки і виправляти проблеми із зором.

Рідкісний, інноваційний та підлягає поверненню

Незважаючи на те, що препарат є інноваційним, лабораторія знала, що на нього чекає душа критики, коли він виявить непомірну ціну лікування. Щоб полегшити "доступ до всіх", Spark Therapeutics запропонував деякі фінансові аргументи, окрім простої клінічної ефективності.
Перш за все, дуже мало пацієнтів, які перенесли генетичну аномалію, і тому переживає таке лікування: у Сполучених Штатах наразі 1000 людей мають право на цей препарат, і лише 10–20 випадків на рік буде додано , Це називається "нішевим" лікуванням. Тому, за їх словами, немає ризику дестабілізувати облік здоров'я.
По-друге, ця генна терапія може бути доступна як частина "угоди про повернення коштів на основі результатів". Зрозуміло, вони обіцяють повернення коштів у разі невдачі лікування. Препарат, близький до мільйона доларів: так, але тільки якщо він працює!
Нарешті, третя розробка, Spark Therapeutics також оголосила пропозицію про розстрочку платежів для різних платіжних агентств у США. Заслуга на порятунок справ Секу!
Не впевнений, що ця пропозиція є задовільною, тоді як у всіх країнах, включаючи США, виникає суперечка щодо високої вартості нових інноваційних препаратів.

Підхід, який стане загальним

Однак це "узагальнений" підхід: при гематологічних ракових захворюваннях клітина CAR-T, яка рятує пацієнтів, які страждають рефрактерними формами лейкемії чи лімфоми, також заряджатиме майже мільйон доларів (на все лікування, включаючи реанімацію) та лабораторія Novartis, яка продає першу клітину CAR-T, пообіцяла відшкодувати свій препарат у разі відмови.

Слід знати, що клітини CAR-T потенційно використовуються при багатьох ракових захворюваннях та СНІДі, і там ми знаходимося в популяціях значно більших пацієнтів.